中国医史文献研究所先后出版学术著作600余部，发表论文2000余篇，获得各级奖励70余项。其中，《中医大辞典》《神农本草经辑注》获国家科技进步三等奖；《针灸学通史》《百年中医传承录》获中国出版政府奖；《中国医学通史》获中华中医药学会科学技术奖一等奖；《海外回归中医善本古籍丛书》《百年中医史》获中华中医药学会学术著作一等奖；“中医药名词术语规范研制与推广的管理”获中华中医药学会政策研究奖；《马王堆古医书考释》《海外回归中医善本古籍丛书》获全国古籍整理优秀图书二等奖等。

中国医史文献研究所先后承担并完成国家各级课题100余项，现有各级各类在研课题156项，其中含省部级以上课题35项。2015年以来，连续6年中标国家社科基金课题。2020年，“中国传统医学疫情防控史料搜集、整理与研究”获得国家社科基金重大项目立项；2018年，“四川成都天回镇汉墓出土医简与《黄帝内经》比较研究”获国家社科基金重点项目立项；2019年，“《黄帝内经》古音研究”获国家社科基金冷门绝学专项立项。2019年，中国医史文献研究所牵头中标国家重点研发计划中医药现代化研究重点专项“民间中医特色诊疗技术筛选评价与推广应用机制研究”。2021年，中国中医科学院启动科技创新工程，中国医史文献研究所牵头组织实施其中中医史学、中医文献学、中医文化学三个学科的重大攻关项目课题。

中国医史文献研究所是国家中医药管理局中医史学、中医文献学、中医文化学重点学科建设单位，也是卫生部指定的医史文献教育基地。自1978年起开展研究生教育，是全国第一批博士、硕士授权点。2002年开始接受博士后进站工作。现有博士研究生导师10名，硕士研究生导师26名，先后培养博士研究生93名、硕士研究生161名，学位论文获奖19项。

中国医史文献研究所将聚焦本领域国际、国内重大学术前沿问题，瞄准高水准研究目标，努力推出一批具有重要影响力的研究成果，建设一批权威、完善的基础支撑平台，培养一批高素质专业人才，为中医药科研、临床、教育和广大民众提供中医药知识服务，为弘扬中华传统文化、维护国家文化安全、坚定民族文化自信、增强国家软实力的国家战略提供学术支撑。

中国医史文献研究所设有所长办公室、科研教育办公室、医学史研究室、中医文献研究室、民族医学研究室、古籍数字化研究室、术语与工具书研究室、医药文物研究室（含中国医史博物馆）、《中华医史杂志》编辑部；国家知识产权战略“中医知识产权保护与利用”研究专题工作办公室、国家中医药管理局中医非物质文化遗产保护工作委员会办公室、全国科学技术名词审定委员会中医药学名词审定委员会办公室、全国民族医药标准化技术委员会秘书处设在我所；同时，也是《中华医史杂志》、中华医学会医史学分会、中华中医药学会文献分会、中华中医药学会中医药史分会、中国药学会药史专业委员会的挂靠单位。在岗人员42人，其中有高级职称的科研人员18名。藏书5万余册，文物1000余件等。

中国医史文献研究所建所以来，先后承担并完成国家自然科学基金会、科技部、卫生部、国家中医药管理局等各级课题50余项，正式出版著作100多部，整理出版古籍400余种，发表论文2500余篇。获得各级政府奖励30余项。承担的部局级以上课题24项，其中主要有医药卫生科学数据共享网-中医古籍专题数据库建设、中国传统医药申报世界非物质文化遗产研究、中医外科肛肠科皮肤科骨伤科眼科耳鼻喉科名词审定、清史医药卫生志等。

中国医史文献研究所是卫生部指定的医学史和中医文献两个专业对外教育、培训基地，为第一批博士、硕士授予点，1978年起开始建立研究生教育。先后培养博士研究生，硕士研究生100余人（含海外生源）；现有博士生导师6人，硕士生导师13人，在站博士后8人，在读博士14人，硕士13人。