1981年北京大学血液病研究所正式成立，由著名血液病学家陆道培教授任所长，研究重点为白血病的诊治和造血干细胞移植，尤其在造血干细胞移植方面最为突出。本团队于1964年在亚洲首先成功开展了异体（同基因）骨髓移植，于1981年首先在国内成功进行了异基因BMT并获持久植活，开创了我国异基因骨髓移植事业的先河，促进了造血干细胞移植事业在我国的发展。

北京大学人民医院血液科已经成为亚洲最大、世界前五大造血干细胞移植中心，每年完成HSCT 近800例，约占国内同类移植总量的1/4，迄今已完成异基因造血干细胞移植3000余例，治疗急、慢性白血病的长期无病生存率平均达70％以上。无论移植数量还是移植质量均居国际领先水平。近十年来在亲属单倍体造血干细胞移植领域原创性的成果使国人彻底告别了供者来源缺乏的时代，为国际移植体系填补了空白，为全世界的移植免疫研究领域开辟了新思路。此外还建立了造血干细胞移植后白血病复发的规范化监测和独特防治体系等方面。由于造血干细胞移植领域的突出成就，本科室分别于荣获国家科技进步二等奖，中华医学科技一等奖2项、二等奖2项，北京市科技进步一等奖及高等学校科学研究优秀成果奖一等奖等省部级一等奖三项。北京大学血液病研究所从2012年起连续四年在复旦大学发布的中国医院最佳专科声誉排行榜血液内科排行榜中，综合医院排名第一；2014、2015连续两年蝉联北京大学发布的中国最佳临床学科评估排行榜第一位。