更新时间：2024-08-11 20:19
小分子药物主要是指化学合成药物，通常分子量小于1000的有机化合物，小分子药物具有使用广泛、理论成熟等优势。据统计，在常用药物中，小分子药物的数量可占总量的98%。
小分子药物主要是指化学合成药物，通常分子量小于1000的有机化合物。
小分子药物结构具有良好的空间分散性，其化学性质决定了其良好的成药性能和药物代谢动力学性质。这些特点就使得小分子药物在药物研发过程及其它药物领域中表现出巨大优势，小分子药物研发越来越受到市场的青睐。
小分子药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。例如诺华制药生产的用于治疗慢性粒细胞白血病和肠胃基质瘤的格列卫（Gleevec，通用名Imitinib）、以EGFR为靶点的用于治疗非小细胞肺癌的阿斯利康生产的易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和瑞士罗氏的特罗凯（Tarceva，通用名Erlotinib）均属此类，并已进入临床应用。美国千年制药公司生产的Velcade（通用名bortezomib）是细胞凋亡诱导剂，也属于小分子药物。
阿司匹林：又名乙酰水杨酸，邻乙酰水杨酸，化学名为2-(乙酰氧基)-苯甲酸，是18世纪80年代后期诞生的一类经典非甾体抗炎药，以其具有良好的解热阵痛、抗风湿作用成为了应用最广泛的药物之一；20世纪60年代被发现有较好的抗血栓作用而广泛用于防治心脑血管疾病方面。
维生素C：维生素C(VitaminC)又称L-抗坏血酸(L-ascorbicacid)为白色结晶或结晶性粉末；无臭，味酸；久放置色渐变黄；水溶液显酸性反应。维生素C在化学结构上有四类光学异构体，以L-构型右旋体的生物活性最强。
1.生物大分子药物（包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸等）多用于治疗肿瘤、艾滋病、心脑血管病、肝炎等重大疾病。
2.小分子药物：通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。
3.小分子的药物多通过浓度梯度提供动力被吸收,大分子的药物则需要通过消化道上皮细胞的蛋白质予以主动转运.有些会被消化道分泌的消化酶分解的药物则需要通过注射给药.
小分子药物具有使用广泛、理论成熟等优势。据统计，在常用药物中，小分子药物的数量可占总量的98%。
近年来研究发现小分子药物给难治性丙肝和艾滋病等方面的治疗带来了希望。尽管小分子药物对于治疗治疗难治性慢性丙肝及艾滋病患者取得了令人鼓舞的效果，给这些患者带来了希望，但仍面临诸多挑战：首先小分子药物的疗效取得均建立在联合标准方案的基础上，若不按照药物的标准进行使用就会使得药物的副反应增加，患者的耐受性降低，导致治疗效果差。其次，小分子药物单药治疗，特别是蛋白酶抑制剂类药物，虽然可获得较理想的HCV抑制，但HCV很容易发生耐药突变，一般治疗2周左右即可产生耐药突变。另外小分子药物用药后容易出现多耐药位点。总之，小分子药物的研究方兴未艾，新的药物不断出现，给一些难治性丙肝患者带来了希望，已成为抗癌症病和抗肿瘤药物治疗研究的重要方向，随着低耐药、高疗效、副作用少的此类药物不断开发，以及新的药物联合方案的研究，相信在不久的将来必将给大量难治性疾病的治疗带来新的突破。
小分子药物的发展到达了一个平台期（瓶颈），每年发展速度已经固定在一个区间，难以突破，这不单是体现在每年新药上市的个数浮动在某个区间，更要命的是，医药研发企业每年投入越发庞大，而成果却无什么突破。由于处在平台期，小分子药物被赶上或超越也就是时间问题，今后的几十年内，大分子药物的市场占有率会越来越高，逐步超越小分子药物。但这并不是意味着小分子药物会消失，不能说小分子药物就没前途了，只不过说这类药物开始稳步前进，而不是加速前进。