5－FU在细胞内转变成5－氟尿嘧啶脱氧核苷酸后才发挥作用。

其抗肿瘤谱广，对多种肿瘤尤其是对消化道癌症和乳腺癌疗效较好。临床用于治疗食道癌、胃癌、结肠癌、直肠癌、胰腺癌及肝癌，也可用于治疗卵巢癌、子宫癌、鼻咽癌、膀胱癌及前列腺癌等。

常参与组成几种联合治疗方案，是重要的抗癌药物之一。

局部应用其软膏剂，治疗恶变前皮肤角化和表浅基底细胞瘤，但不用于浸润性皮肤癌。

静脉滴注后常见消化道反应，且最早出现；

一般于用药后第二周出现骨髓毒性，常表现为白细胞及血小板减少。

抗代谢类药物作用于核酸合成过程中不同的环节，按其作用可分为以下几类药物：

（一）胸苷酸合成酶抑制剂：氟尿嘧啶（5-FU）、呋喃氟尿嘧啶（FT-207）、二喃氟啶（双呋啶FD-1）、优氟泰（UFT）、氟铁龙（5-DFUR）。

抗肿瘤作用主要由于其代谢活化物氟尿嘧啶脱氧核苷酸干扰了脱氧尿嘧啶苷酸向脱氧胸腺嘧啶核苷酸转变，因而影响了DNA的合成，经过四十年的临床应用，成为临床上常用的抗肿瘤药物，成为治疗肺癌、乳腺癌、消化道癌症的基本药物。

不良反应比较迟缓，用药6-7天出现消化道粘膜损伤，例如：口腔溃疡、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等，一周以后引起骨髓抑制。而连续96小时以上粘腺炎则成为其主要毒性反应。临床上如长时间连续点滴此类药物应做好病人的口腔护理，教会病人自己学会口腔清洁的方法，预防严重的粘膜炎发生。

（二）二氢叶酸还原酶抑制剂：甲氨喋呤（MTX）、氨喋呤（白血宁）等。它们具有对二氢叶酸还原酶抑制作用，应用甲酰四氢叶酸（CF）解救MTX的毒性后，较大地增加MTX的剂量。它对治疗成骨肉瘤和头颈肿瘤以及某些免疫性疾病有效。其不良反应可引起严重的口腔炎、溃疡性胃炎、出血性肠炎、甚至肠穿孔而死亡；骨髓抑制与剂量和给药方案有关。临床上应做好病人的口腔护理，认真观察病人有无肠穿孔等严重的不良反应的发生，及时报告医生，做好抢救准备。

（三）DNA多聚酶抑制剂：阿糖胞苷（Ara-c）、环胞苷，氯环胞苷，它们在体内变成阿糖胞苷三磷酸（Ara-CTP）后发挥作用，此反应由脱氧胞苷激酶催化。在白血病细胞及淋巴细胞中此激酶的含量较高，故它对白血病有选择作用，对DNA多聚酶有强大的抑制作用，而影响DNA的复制。

一般剂量可以引起骨髓抑制、恶心、呕吐等不良反应但较轻，高剂量时有严重的骨髓抑制如白细胞、血小板降低和贫血，明显的恶心、呕吐、严重的腹泻，护士应根据病人出现的不良反应的类型做好病人的相应的护理。如做好预防感染、出血、腹泻的护理，减少不良反应带来的并发症。

（四）核苷酸还原酶抑制剂：羟基脲（HU）、肌苷二醛（inosine dialdehyde）、腺苷二醛(adenosinediialde-hgde)、胍唑（guanazole）,包括胞苷酸、鸟苷酸、腺苷酸、胸苷酸还原成相应的脱氧核苷酸，最终阻止DNA的合成，通过抑制核酸还原酶的抑制。临床用于治疗慢性粒细胞白血病、恶性黑色素瘤、乳腺癌、头颈部癌、肠癌 、对银屑病也有效。不良反应主要为骨髓抑制。临床上应注意对血象的监测，预防感染。

（五）嘌呤核苷酸合成抑制剂：6-巯嘌呤（6-MP）为嘌呤类衍生物，由于6-GMP对鸟苷酸激酶有亲和能力，故6-TG最后可以取代鸟嘌呤，掺入到核酸中去。它可以抑制嘌呤合成中的反应。临床用于治疗白血病，也可作为免疫抑制剂，用于肾病综合征、器官移植、红斑狼疮。主要不良反应是骨髓抑制和消化道反应外还可以引起高尿酸血症，用药后要充分水化及碱化尿液，减少高尿酸血症的发生。